Polskie badania szansą na skuteczniejsze leczenie rzadkiej choroby
Polscy naukowcy sprawdzą skuteczność eksperymentalnej terapii w leczeniu rzadkiej choroby o nazwie amyloidoza AL – wynika z informacji przesłanej PAP przez Agencję Badań Medycznych.
Amyloidoza AL jest rzadką chorobą, która charakteryzuje się gromadzeniem się amyloidu w różnych tkankach i narządach organizmu, zwykle w sercu, nerkach, wątrobie, a także w układzie nerwowym. Choroba ta jest spowodowana produkcją przez klonalne (tj. pochodzące od jednej komórki – PAP) komórki plazmatyczne w szpiku fragmentów immunoglobulin o nieprawidłowej budowie – najczęściej wolnych łańcuchów lekkich immunoglobulin, które wykazują tendencję do odkładania się w postaci amyloidu (nierozpuszczalny kompleks białkowy – PAP). W wyniku tego procesu dochodzi do uszkodzenia i zaburzenia funkcji narządów, co prowadzi do postępującej niewydolności wielu narządów.
Choroba może przebiegać bez manifestacji klinicznej aż do późnych etapów rozwoju, co utrudnia wczesne rozpoznanie. Objawy nie są swoiste i często przypominają dolegliwości związane ze starzeniem się, np. postępujące upośledzenie wydolności nerek lub serca, typowe dla wieku, w którym choroba bywa najczęściej rozpoznawana. Dodatkowo objawom związanym z zajęciem różnych narządów zwykle towarzyszą symptomy ogólne, takie jak zmęczenie, niedożywienie i niewyjaśniona utrata masy ciała. Dlatego, w 40 proc. przypadków diagnoza amyloidozy AL jest stawiana dopiero po roku od wystąpienia objawów, nawet u pacjentów będących pod obserwacją hematologów.
Polecane artykuły
Co tak naprawdę, według terapeuty, oznacza: mamy kryzys małżeński?
Hanna Szczygieł Madams https://www.madams.pl/wp-content/uploads/2023/02/cropped-MADAMS-LOGOTYP1920-scaled-1.jpg 1400 336 https://www.madams.pl/wp-content/uploads/2021/06/5631416693_57eb672761_k-1-1024x686.jpg 800 536Siedem rzeczy, które powinnaś powiedzieć swojemu wewnętrznemu dziecku
MADAMS Madams https://www.madams.pl/wp-content/uploads/2023/02/cropped-MADAMS-LOGOTYP1920-scaled-1.jpg 1400 336 https://www.madams.pl/wp-content/uploads/2021/06/pexels-quang-anh-ha-nguyen-884977-1024x683.jpg 800 534Siedem rzeczy, które możesz puścić wolno, a świat się nie zawali
MADAMS Madams https://www.madams.pl/wp-content/uploads/2023/02/cropped-MADAMS-LOGOTYP1920-scaled-1.jpg 1400 336 https://www.madams.pl/wp-content/uploads/2021/05/pexels-gelatin-6357184-scaled-e1621371933148-1024x803.jpg 800 627„Podstawą rozpoznania amyloidozy AL jest wykrycie amyloidu w danym narządzie w badaniu histopatologicznym. Materiał do badań uzyskuje się z biopsji lub aspiracji tkanki zajętego narządu, biopsji podskórnej tkanki tłuszczowej jamy brzusznej lub gruczołów śluzowych jamy ustnej” – tłumaczy, cytowany w informacji prasowej, prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Leczenie pacjentów z amyloidozą AL wymaga indywidualnego podejścia i ścisłej współpracy zespołu specjalistów, w tym hematologów, kardiologów, nefrologów czy neurologów. W większości przypadków opiera się na leczeniu skierowanym przeciwko komórkom plazmocytowym, co ma prowadzić do zmniejszenia produkcji prekursorów amyloidu i zahamowania progresji choroby. Metody leczenia obejmują chemioterapię, immunoterapię i terapię wysokimi dawkami melfalanu z autologicznym przeszczepieniem komórek macierzystych (tj. przeszczepieniem własnych komórek macierzystych pacjenta – PAP).
W Polsce prowadzone są badania naukowe nad amyloidozą AL, w ramach których specjaliści starają się lepiej zrozumieć mechanizmy powstawania amyloidów oraz opracować nowe metody leczenia tej choroby.
Zespół naukowców z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przeprowadzi badanie STARLIGHT w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL. Badacze planują ocenić skuteczność eksperymentalnej terapii, tj. skojarzenia sargramostimu, rekombinowanego czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), z niedawno zarejestrowanym i nierefundowanym w Polsce schematem immunochemioterapii D-VCD (daratmumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon).
„Powodem zastosowania sargramostimu jest próba aktywacji makrofagów tkankowych do skuteczniejszej fagocytozy (pochłanianie i niszczenie patogenów, fragmentów martwych komórek, cząsteczek – PAP) złogów amyloidu, co wraz z aktywnym niszczeniem klonalnych plazmocytów przez immunochemioterapię D-VCD może doprowadzić do zwiększenia odsetka odpowiedzi narządowych, szczególnie sercowych i nerkowych” – tłumaczy prof. Jamroziak. W jego opinii leczenie takie stanowi potencjalnie nadzieję na poprawę rokowania u pacjentów z amyloidozą AL, u których nie obserwuje się odpowiedzi po zastosowaniu dotychczasowych metod leczenia.
Dodatkowo, w ramach projektu naukowcy planują opracować dwie zaawansowane, niedostępne dotychczas w rutynowej diagnostyce klinicznej w Polsce, zaawansowane metody typowania amyloidu: jedna za pomocą mikrodyssekcji laserowej i spektrometrii masowej (MS, a druga za pomocą mikroskopii immuno-elektronowej (IEM).
Opracowanie i następnie wdrożenie tych metod wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki różnicowej amyloidoz w Polsce, oceniają badacze.
Badanie finansowane jest ze środków Agencji Badań Medycznych. (PAP)
jjj/ zan/
Źródło: https://naukawpolsce.pap.pl/
Ostatnie komentarze